7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话丨为何说中国崛起不是孤立中国的理由？******
本月5日，德国总理朔尔茨在美国《外交事务》杂志撰文表示，中国已成为一个经济上强劲、政治上自信的国家。他特别强调，中国的崛起，不是孤立中国的理由，也不是限制对华合作的借口。如何理解朔尔茨这一表态？为什么说一些人鼓噪的对华“脱钩”和对华“经济依赖”实属伪命题？作为欧洲最大经济体的政府首脑，朔尔茨又为何坚决反对“脱钩”？
中新社“东西问·中外对话”邀请山东大学国际问题研究院执行副院长李远和德国法兰克福金融管理学院中德金融经济中心主任、经济学教授霍斯特·勒歇尔展开对话。
霍斯特·勒歇尔指出，德国总理朔尔茨反对任何形式的德中、欧中“脱钩”，他不久前访华“是一个好兆头”。
视频：【东西问·中外对话】德专家谈朔尔茨访华：表明政商界愿与中国相向而行来源：中国新闻网
李远分析，“脱钩”和“对华依赖”被用作西方对华进行限制与遏制的政治说辞，反映了德国部分政客对中国不信任，甚至对中国的投资存在一定的歧视。他提醒，应当警惕这种主张通过西方媒体的夸大，形成舆论导向，进而误导部分国家的对华政策。他强调，对两国来说，唯一正确的选择就是维护持久紧密的中德全方位战略伙伴关系。
对话实录摘编如下：
二十大后首位欧洲领导人访华，为何意义特殊？
中新社记者：德国总理朔尔茨访华，有何特殊意义？
霍斯特·勒歇尔：这是朔尔茨总理非常重要的一次访问。他非常支持中德之间的商业和贸易往来。朔尔茨总理反对任何形式的中德以及中欧“脱钩”。最重要的是，距离上次国外领导人访华，并与中国政府对话已经过去了很长一段时间。因此，在眼下的困难时期，这是一个好兆头。
李远：近年来，美国一直试图向欧洲盟国施加压力，敌对中国，甚至同中国“脱钩”，这很可能会让世界再次分裂。中德都是冷战受害国，因此，两国都尽可能在符合两国根本利益的原则上，防止世界分裂。朔尔茨总理的访华之行能帮助欧洲各国追求相对独立自主的外交政策。
中德竞合创新可实现共赢
中新社记者：过去50年来，中德合作给彼此和世界带来诸多益处。而如今，德国媒体总是强调来自中国的竞争。中德企业还能保持双赢局面吗？还是竞争会越来越激烈？
霍斯特·勒歇尔：过去5到10年以来，情况已经发生了变化，这与中国的崛起和中国企业更强的竞争力有很大的关系。在最开始的二三十年间，德国公司在中国雇佣了大量廉价劳动力来生产产品，再出口到世界各国。这种简单的商业模式利好在华德企。
当时，德国两大王牌产业——化工和汽车，面临的竞争不强，但现在情况完全不同了，如果一些国家的经济实力增强，科学技术也日益成熟，那德国企业就会面临更多竞争，但我不认为德国企业会畏惧竞争，相反，它们可以抓住这次竞争的机会，和中国企业竞争合作来进一步发展创新技术。竞争就意味着生意，所以这不是一件坏事。
视频：【东西问·中外对话】德经济学家：德企应和中企竞合发展创新技术来源：中国新闻网
李远：50年前，中德两国打破冷战的铁幕，克服了意识形态上的分歧，建立了外交关系，这对打造多极化世界秩序至关重要。事实证明，中德关系成果颇丰并会一直给两国人民带来福利。中德双边贸易额从1972年的不到3亿欧元到2021年超过2300亿欧元，中国已经连续六年成为德国全球最重要的贸易伙伴，而德国已经连续47年成为中国在欧洲最大的贸易伙伴。
如今，无论是德国制造还是中国制造，都给消费者提供了高品质的商品，同时也提供了投资机会和大量工作岗位。过去50年间，秉持互相尊重的精神，中德为不同社会制度、文化、发展阶段的国家之间的互利合作提供了典范。此外，两国都强烈支持多边主义，并反对贸易保护主义，通过合作，两国可以帮助世界找到和平发展、互利合作的道路。
“一带一路”可为中德合作带来更大机遇
中新社记者：2023年将是中国提出“一带一路”倡议的第10个年头，如何看待其未来的发展？
李远：经过9年的快速发展，“一带一路”倡议在全球范围内广受欢迎，并已成为全球最大、范围最广的国际合作平台。“一带一路”在促进包容性增长方面发挥着重要作用，可为中德合作带来巨大机遇。
2011年开通的首条中欧国际班列，连接了中国城市重庆和德国城市杜伊斯堡。我曾在杜伊斯堡生活过7年多，并开展了多个研究项目。我们发现中欧国际班列对当地发展，特别是对经贸发展方面有着积极影响。此外，铁路还对周边地区有积极的溢出效应。我坚信“一带一路”倡议未来将为扩大欧亚经济体之间的经济一体化和联动发展提供更大的空间。
当地时间11月7日，首趟境内外全程时刻表中欧班列抵达德国杜伊斯堡接车仪式在杜伊斯堡举行。此趟中欧班列从中国西安始发，经亚欧走廊运行近万公里抵达德国杜伊斯堡。图为抵达的中欧班列。中新社记者 马秀秀 摄霍斯特·勒歇尔：杜伊斯堡地处德国西部，是德国的煤炭和钢铁工业重镇，后来由于德国经济经历结构性变革，不再发展煤炭业和钢铁业，这座城市受到了极大打击。杜伊斯堡的人们不得不去另寻谋生出路。而德中的这种联系，是“一带一路”倡议的体现，也很大程度上帮助杜伊斯堡重新稳定经济，杜伊斯堡现在的发展确实非常好。与此同时，“一带一路”倡议对杜伊斯堡周边区域也有着积极的影响。
中国崛起为何不是孤立中国的理由？
中新社记者：近段时间，一些德国政客反复警告德企要降低对华依赖。对此，中国外交部发言人回应称，所谓“对华依赖”，这就是个伪命题。因为合作从来都是互利的，依存从来都是相互的。应当如何看待这一问题？“脱钩”是否同样是个伪命题？
李远：“脱钩”和“对华依赖”被用作西方对华进行限制与遏制的政治说辞，反映了德国部分政客对中国不信任，甚至对中国的投资存在一定的歧视。要警惕这种主张通过西方媒体的夸大，形成舆论导向，进而误导部分国家的对华政策。
中德互为最重要的贸易和投资伙伴，中德经贸合作具有广阔的前景和巨大的潜力，在经贸合作纽带的作用下，中德之间形成了巨大的共同利益和愈发紧密的关系。在上世纪中国改革开放之初，经济实力还不那么强大之时，西方国家对与快速发展的中国扩大经贸关系感到高兴，西方的主流经济学理论也一直都在鼓吹国际贸易的好处。比如国际贸易会使所有贸易国的绝对收益增加，也会加深各国的相互依赖程度，提高冲突的机会成本，进而可以促进和平。
但目前，一些西方政客关心的却不是“大家都会获益吗？”，而是“谁的获益更多”。如果两个国家都采用这样的视角去审视其经贸关系，则两国关系易陷入零和博弈模式，并会导致冲突。
中新社记者：朔尔茨日前撰文表示，中国已成为一个经济上强劲、政治上自信的国家。他特别强调，中国的崛起，不是孤立中国的理由，也不是限制对华合作的借口。如何理解朔尔茨的这一表态？
李远：对部分鼓吹“脱钩”和“降低对华依赖”的德国政客来说，“同情”一个“弱中国”容易，但他们更应该做的是学会与一个“强中国”打交道。遇到问题需要相互尊重、对话协商，更需要推进更深层和务实的合作，在合作中扩大共同利益，在发展中破解难题。
中新社记者：中国喜欢用“务实”来形容德国的政治风格。怎样的双边关系才最符合双方的共同利益？
李远：理性是德国人的美德。政治家是理性的，默克尔在经济方面表现得很务实。德国应该与中国保持密切联系，因为德国经济以出口为导向，海外市场是德国产品的最大市场。中德有许多共同利益。因此，中国的增长应该被视为机遇而不是挑战。但也请注意，中德之间存在许多差异。对于德国来说，要真正了解中国，并非易事。
如今，人们应该承认并拥抱社会制度和文化的多样性。中德共同面临着新冠疫情、气候变化、经济和世界长期和平等诸多全球挑战。我们需要对双方的分歧持开放态度，建立信任并相互合作，以解决这些共同挑战。
作者：彭大伟 陈雪莲
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